銀屑病是一種免疫介導的常見慢性、復發性、炎症性、系統性疾病。其患病率在不同地區之間有較大差別，全球範圍內銀屑病總體患病率為2.0%-3.0%，我國為0.47%，全球銀屑病總患病人數約1.25億[1-4]，並呈現逐年增加趨勢。銀屑病可以合併其他系統異常，中重度銀屑病患者罹患代謝綜合征和動脈粥樣硬化性心血管疾病的風險增加，抑鬱、焦慮以及身體和精神痛苦導致的自殺傾向等精神疾病在銀屑病患者中也較為常見[5-7]。因此銀屑病是一種嚴重影響患者身心健康的疾病，是一個世界性急需解決的疾病。
近日，JS005此項多中心、隨機、雙盲、平行、安慰劑對照的關鍵註冊性Ⅲ期臨床研究（研究編號：JS005-005-Ⅲ-PsO）已順利完成，並達到共同主要研究終點和關鍵次要終點。該研究由北京大學人民醫院張建中教授擔任主要研究者，並在全國60家研究中心共同開展，其主要研究目的是第12周時達到銀屑病面積與嚴重程度指數較基線改善至少90%（PASI 90）和靜態醫師全面評估（sPGA）評分為0或1的參與者比例是否均優於安慰劑。
研究結果顯示，與安慰劑相比，JS005可顯著改善參與者的銀屑病皮損面積和嚴重程度，達到靜態醫師全面評估（sPGA）評分為0或1的參與者比例顯著優於安慰劑,並在中重度斑塊狀銀屑病參與者中安全性良好，相關研究結果計畫在未來國際學術會議上予以公佈。
北京大學人民醫院張建中教授表示表示：“中重度銀屑病患者長期受皮損、瘙癢反復困擾，身心負擔重，傳統治療也比較局限，此次JS005的Ⅲ期研究成功意義重大。研究結果顯示JS005在症狀深度緩解、療效持久性和提升生活品質上優勢顯著。期待該療法早日惠及千萬患者，進一步推動我國銀屑病治療領域發展。”
君實生物總經理兼首席執行官鄒建軍博士表示：“衷心感謝患者、研究者與研發團隊的卓越貢獻，推動本次JS005的Ⅲ期研究順利達成主要終點。這一成果不僅將為中重度銀屑病患者帶來新希望，更標誌著公司在自免領域實現創新突破。後續，我們將與監管部門積極溝通，加速推進創新成果落地，讓患者儘早獲益于這一創新療法。”
尿路上皮癌（UC）是全球十大常見惡性腫瘤之一，在我國的發病率和死亡率呈逐年上升趨勢。根據國家癌症中心最新資料，2022年我國UC新發病例數9.29萬例，死亡超4萬例1，嚴重威脅著患者生命健康，存在巨大尚未被滿足的臨床需求。
2021年，特瑞普利單抗獲批用於晚期UC的二線及以上治療，是我國首個獲批的晚期UC非選擇性人群適應症的免疫治療藥物。過去5年間，PD-(L)1單抗與新型ADC藥物的出現，正在不斷重塑晚期UC的治療格局。與傳統化療相比，新型療法在生存獲益和耐受性方面均展現出顯著優勢，使患者的治療選擇更加多元化和精准化。
本次新適應症的上市申請主要基於RC48-C016研究（NCT05302284），是一項多中心、隨機、開放、陽性藥對照的Ⅲ期臨床研究，旨在比較特瑞普利單抗聯合維迪西妥單抗對比吉西他濱聯合順鉑/卡鉑在既往未接受系統抗腫瘤治療的HER2表達的局部晚期或轉移性UC患者中的有效性和安全性。該研究由北京大學腫瘤醫院郭軍教授和中國醫學科學院腫瘤醫院周愛萍教授擔任主要研究者，在全國74家臨床中心開展。2025年5月，RC48-C016研究的主要研究終點無進展生存期（PFS，基於獨立影像評估）和總生存期（OS）均達到方案預設的優效邊界。研究結果表明，相較于吉西他濱聯合順鉑/卡鉑，特瑞普利單抗聯合維迪西妥單抗一線治療HER2表達的局部晚期或轉移性UC可顯著延長患者的PFS和OS。特瑞普利單抗安全性資料與既往研究相似，未發現新的安全性信號。本研究的詳細資料將在重要國際學術會議上公佈。
「中國血脂管理指南（2023年）」1指出，心血管疾病是我國城鄉居民第一位死因，其中以動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）為主。 低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水準升高是ASCVD的致病性危險因素，通過降低LDL-C水準可顯著減少ASCVD的發病及死亡危險。
HeFH是家族性高膽固醇血症的常見類型，估測患病率1/250~1/200，主要臨床特徵為LDL-C水平顯著升高和早發冠心病1。 與非家族性高膽固醇血症患者相比，HeFH患者基礎LDL-C水準更高且指南推薦的控制目標水準更低，若使用他汀類藥物等治療后LDL-C未能達標，將導致患者處於高心血管風險。
此外，儘管目前他汀類藥物已成為降脂治療的基礎，但臨床上約有9.1%的患者存在他汀不耐受，且在亞洲人群中該比例更高2。 對於他汀不耐受患者，停用或僅使用可耐受劑量的他汀類藥物可能導致LDL-C水準不達標，從而無法達到降低患者ASCVD風險的目的。
PCSK9抑製劑作為強效降低LDL-C水準的新型降脂藥物，已得到國內外血脂管理指南的推薦，並得到臨床醫生的廣泛認可。 昂戈瑞西單抗的顯著降脂作用已在多項III.期臨床研究中獲得證明，並已於2024年10月獲得NMPA批准用於治療原發性高膽固醇血症（非家族性）和混合型血脂異常的成人患者。
此次兩項新適應症的獲批主要基於JS002-005（NCT05325203）和JS002-007（NCT05621070）兩項註冊臨床試驗。
其中，JS002-005是在HeFH成人患者中進行的一項隨機、雙盲、安慰劑對照的III.期臨床研究，由首都醫科大學附屬北京安貞醫院馬長生教授和藺潔教授擔任主要研究者，共入組135例HeFH患者。 該研究是首個抗PCSK9單抗用於中國確診HeFH患者（DLCN分值>8分）的III.期臨床研究。
JS002-005的最新數據已全文發表於「動脈粥樣硬化」（Atherosclerosis），結果顯示3，與安慰劑相比，昂戈瑞西單抗150mg每2週一次（Q2W）或450mg每4週一次（Q4W）皮下注射治療24周時，可顯著降低LDL-C水準分別達69.4%和80.6%（p˂0.0001），且在治療期間維持穩定降幅。 同時，昂戈瑞西單抗對其他血脂參數也有明顯的改善作用，非高密度脂蛋白膽固醇（non-HDL-C）、載脂蛋白B（ApoB）、總膽固醇（TC）和脂蛋白（a）[Lp（a）]水準較基線顯著降低，其中Lp（a）較基線降幅達50%。 整體安全性良好，治療期間出現的不良事件（TEAE）發生率與安慰劑相當。
JS002-007是在他汀類藥物不耐受的原發性高膽固醇血症和混合型血脂異常成人患者中完成的一項隨機、雙盲、安慰劑對照的III.期臨床研究，由北京大學第三醫院唐熠達教授擔任主要研究者。 該研究是首個抗PCSK9單抗用於他汀不耐受的中國原發性高膽固醇血症和混合型血脂異常患者的III期臨床研究，研究結果將於近期在國際學術期刊上發表。
君實生物總經理兼首席執行官鄒建軍博士表示：「截至目前，昂戈瑞西單抗已累計獲批3項適應症，包括雜合子型家族性高膽固醇血症以及非家族性高膽固醇血症和混合型血脂異常，同時覆蓋了他汀類藥物不耐受或禁忌使用的非家族性高膽固醇血症和混合型血脂異常成人患者。 這不僅標誌著我們在心血管疾病領域取得了重要突破，也代表著中國心血管疾病患者將擁有更多的治療選擇。 未來，我們將繼續「立足中國」，圍繞國人臨床未盡之需，致力通過創新藥物探索攻克更多疾病領域並加速創新藥物的可及性。 ”
黑色素瘤是惡性程度最高的皮膚癌類型，2022年全球新發病例約33.2萬，死亡病例約5.9萬1。黑色素瘤在我國相對少見，但病死率高（2022年新發病例約0.9萬，而死亡病例達到約0.5萬）2，發病率也在逐年增加3。自2018年起，國內抗PD-1單抗已獲批用於晚期黑色素瘤二線及以上治療並在臨床上得到廣泛使用，但截至目前晚期一線標準治療仍為傳統化療或靶向治療（僅適用於攜帶BRAF V600突變的患者）為主，國內尚無國產抗PD-1單抗獲批該適應症。因此，國內晚期黑色素瘤患者對於一線免疫治療的臨床需求迫切。
此次新適應症的獲批主要基於一項多中心、隨機、開放、陽性藥對照的Ⅲ期臨床研究（MELATORCH研究，NCT03430297）的資料結果。MELATORCH是國內首個達成陽性結果的PD-(L)1抑制劑一線治療晚期黑色素瘤的關鍵註冊臨床研究，由北京大學腫瘤醫院郭軍教授擔任主要研究者，在全國11家臨床中心開展。該研究旨在比較特瑞普利單抗對比達卡巴嗪在既往未接受系統抗腫瘤治療的不可切除或轉移性黑色素瘤患者中的有效性和安全性。
此前，MELATORCH的研究成果在第27屆全國臨床腫瘤學大會暨2024年中國臨床腫瘤學會（CSCO）學術年會上首次發佈。結果顯示，相較于達卡巴嗪組（N=128），特瑞普利單抗組（N=127）基於盲態獨立中心閱片（BICR）評估的無進展生存期（PFS）顯著延長，兩組中位PFS分別為2.3個月和2.1個月，疾病進展或死亡風險降低29.2%（HR=0.708，95% CI: 0.526-0.954；P=0.0209）；矯正後續抗腫瘤治療影響的總生存期（OS）敏感性分析結果顯示，與達卡巴嗪組相比，特瑞普利單抗治療組顯示出明顯的生存獲益趨勢，中位OS分別為15.1個月和9.4個月（HR=0.680，95%CI：0.486-0.951)；特瑞普利單抗的安全性良好，與既往研究一致，未發現新的安全信號。
北京大學腫瘤醫院郭軍教授表示：“黑色素瘤是一種惡性程度極高的腫瘤，由於其對傳統放化療的敏感性較低，患者的生存預後往往不夠理想。然而，得益於其較高的免疫原性，近年來以特瑞普利單抗為代表的免疫治療手段顯著改善了患者的生存境遇，尤其在我國，晚期二線及後線患者已可通過國家醫保享受到普惠的治療獲益。如今，特瑞普利單抗進一步拓展至晚期黑色素瘤的一線治療。相較于傳統化療，特瑞普利單抗在無進展生存期（PFS）、客觀緩解率（ORR）和緩解持續時間（DoR）等方面都展現出顯著優勢，總生存期（OS）也呈現出明顯的獲益趨勢。值得一提的是，此次獲批所依據的MELATORCH研究完全納入了中國人群，研究設計更加貼合中國黑色素瘤的臨床實踐，結果對於中國黑色素瘤患者更具參考性。我衷心期待我國自主研發的免疫療法能夠為中國晚期黑色素瘤患者提供覆蓋全人群的系統化解決方案，為更多患者帶來生命的希望與曙光。”
君實生物總經理兼首席執行官鄒建軍博士表示：“僅短短一個月時間，特瑞普利單抗便接連斬獲肝癌和黑色素瘤兩項新適應症的批准，這一成果無疑是研究者、受試患者以及研發團隊精誠協作、無私奉獻的結晶！回溯到七年前，特瑞普利單抗正是在二線黑色素瘤治療領域率先取得突破，作為首個國產抗PD-1單抗榮耀上市，開啟了國內免疫治療的新紀元；如今，它再續華章，成為首個國產黑色素瘤一線免疫療法，這不僅彰顯了其卓越的臨床價值，更凸顯了我國在腫瘤免疫治療領域的強勁實力與創新活力。未來我們將持續深耕，致力用世界一流、值得信賴的創新藥普惠患者！”